اولین ژن درمانی برای هموفیلی شدید A تایید شد

به گزارش رادیو پیام از خبرگزاری صداوسیما ، سازمان غذا و داروی ایالات متحده، داروی Roctavian را به عنوان اولین ژن درمانی مبتنی بر ناقل ویروسی برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی A نوع شدید تایید كرد.

هموفیلی نوع A یك اختلال خونریزی ژنتیكی نادر است كه به دلیل جهش در ژن تولید كننده فاكتور VIII رخ می‌دهد. این فاكتور پروتئینی است كه به لخته شدن خون كمك می‌كند.

Roctavian یك داروی ژن درمانی تك دز است كه به صورت تزریق داخل وریدی تجویز می‌شود. این دارو شامل یك ناقل ویروسی است كه حامل ژن انعقادی فاكتور 8 می‌باشد. این ژن در كبد برای افزایش سطح FVIII خون و كاهش خطر خونریزی كنترل نشده بیان می‌شود.

ایمنی و اثربخشی Roctavian در یك مطالعه چند ملیتی در مردان بالغ 18 تا 70 ساله مبتلا به هموفیلی نوع A شدید كه قبلاً با درمان جایگزین فاكتور VIII تحت درمان قرار گرفته بودند، مورد ارزیابی قرار گرفت.

اثربخشی این دارو بر اساس نتایج حاصل از 112 بیمار به مدت حداقل 3 سال پس از درمان با Roctavian بررسی شد. پس از تزریق، میانگین میزان خونریزی سالانه از 5.4 خونریزی در سال به 2.6 خونریزی كاهش یافت.

شایع‌ترین عوارض جانبی مرتبط با Roctavian شامل تغییرات خفیف در عملكرد كبد، سردرد، تهوع، استفراغ، خستگی، درد شكمی و واكنش‌های مربوط به تزریق می‌باشد.